分子靶向治療是在細胞分子水平上，針對已經(jīng)明確的致癌位點（該位點可以是腫瘤細胞內(nèi)部的一個蛋白分子，也可以是一個基因片段），來設計相應的治療藥物，藥物進入體內(nèi)會特異地選擇致癌位點與之結合發(fā)生作用，特異性地殺傷腫瘤細胞，而不會波及腫瘤周圍的正常組織細胞，所以分子靶向治療又被稱為“生物導彈”。
分子靶向治療之所以受到密切關注，并引起研究者不斷探索的興趣，是因為它以腫瘤細胞的特性改變?yōu)樽饔冒悬c，在發(fā)揮更強的抗腫瘤活性的同時，減少對正常細胞的毒副作用。這種有的放矢的治療方法為腫瘤治療指明了新的方向，引發(fā)了抗腫瘤治療理念的變革，把腫瘤的治療推向了一個前所未有的新階段。迄今為止，多種靶向藥物已經(jīng)在臨床發(fā)揮重要作用，并進入了國際腫瘤學界公認的標準治療方案和規(guī)范。
腫瘤分子靶向治療常用的治療靶點和途徑有：細胞受體、信號傳導和抗血管生成等。此類藥物主要有兩類：（1）單抗類分子靶向藥物；（2）小分子靶向藥。
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